((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout d'éléments de contexte aux paragraphes 5 à 9)
Biogen BIIB.O a déclaré jeudi que la Commission européenne avait accordé une autorisation de mise sur le marché dans des circonstances exceptionnelles pour son médicament Qalsody contre la sclérose latérale amyotrophique (ALS).
L'autorisation est basée sur un essai mené sur 108 patients qui a montré que le Qalsody réduisait les niveaux d'une protéine de neurofilament que les scientifiques croient liée à la progression de la maladie.
Le médicament cible une forme rare de SLA causée par une mutation génétique qui entraîne l'accumulation de niveaux toxiques de la protéine SOD1.
Dans le cadre du programme d'accès précoce de Biogen, environ 330 patients atteints de SLA et présentant la mutation SOD1 ont reçu le médicament dans 18 pays de l'UE, a indiqué l'entreprise.
En février, l'autorité européenne de réglementation des médicaments a recommandé à d'accorder une autorisation de mise sur le marché au Qalsody .
L'autorisation de mise sur le marché est accordée dans des circonstances exceptionnelles, lorsque l'évaluation du rapport bénéfice/risque d'un traitement est positive, mais qu'il est peu probable que des données complètes puissent être obtenues en raison de la rareté de la maladie.
L 'autorité européenne de réglementation des médicaments a recommandé le maintien de la désignation de Qalsody en tant que médicament orphelin, a indiqué Biogen dans son communiqué.
Qalsody a reçu une approbation accélérée aux États-Unis en avril de l'année dernière et a rapporté 5,9 millions de dollars à Biogen en 2023.
Biogen et Ionis Pharmaceuticals IONS.O ont déclaré, au début du mois, qu'ils mettraient fin à au développement de leur traitement expérimental de la SLA après que celui-ci n'ait pas montré d'amélioration chez les patients dans une étude de stade précoce à intermédiaire .
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